Fundacja SMA, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyrażają zaniepokojenie pojawiającymi się ostatnio przekłamaniami dotyczącymi leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce.
Szczególne obawy wynikają z nierzetelnego przekazu medialnego dotyczącego możliwości leczenia SMA w Polsce. W przekazie tym bezzasadnie kwestionuje się skuteczność stosowanych w Polsce leków, a także promuje właściwości terapii genowej nie mające pokrycia w wiedzy naukowej.
Dnia 30 stycznia 2020 r. Fundacja SMA oraz Zespół Koordynacyjny do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni przekazały do Ministerstwa Zdrowia następujące oświadczenie:
Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w Polsce
Minął rok od uruchomienia programu leczenia SMA w Polsce.
W 2019 r. dzięki ogromnemu zaangażowaniu wielu szpitali, do programu włączonych zostało 579 pacjentów; dzieci i dorosłych.
Lekiem stosowanym dla wszystkich pacjentów w Polsce jest nusinersen, który jest w 100 proc. refundowany. Obecnie nie ma leku o udowodnionej większej skuteczności i bezpieczniejszego dla pacjentów z SMA.
Polska jest jednym z 7 europejskich krajów, gdzie nusinersen jest refundowany dla wszystkich pacjentów i jedynym, w którym w ciągu niecałego roku objęto leczeniem większość chorych, w tym ponad 90 proc. dzieci do 2 roku życia. Zgłoszenia pacjentów najmłodszych i ze świeżo zdiagnozowaną chorobą są traktowane priorytetowo, co umożliwia wczesne włączenie leczenia.
Fundacja SMA
oraz
Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni
Dnia 31 stycznia Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wydało następujący komunikat:
W związku z pojawiającymi się doniesieniami medialnymi dotyczącymi terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) poniżej przedstawiamy stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych dotyczące leczenia SMA.
W chwili obecnej w Polsce wszyscy chorzy z rdzeniowym zanikiem mięśni (niezależnie od wieku i typu SMA) mają możliwość w pełni refundowanego leczenia jedynym jak do tej pory zarejestrowanym w Europie preparatem tj. Nusinersenem (Spinraza®).
Terapia genowa SMA jest jak na razie zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych i jej rejestracja toczy się jeszcze w Europie. Należy zaznaczyć, że terapia genowa przeznaczona jest jedynie dla pacjentów, którzy nie ukończyli 2 roku życia, najlepiej w jak najwcześniejszej fazie choroby lub wręcz u pacjentów bezobjawowych.
Z obawą przyjmujemy wiadomości o rzekomej słabszej skuteczności nusinersenu w porównaniu z terapia genową. Na tym etapie nie dysponujemy takimi danymi. Przekaz medialny o „nieskuteczności” nusinersenu w porównaniu z terapią genowa nie ma żadnego umocowania w badaniach naukowych.
Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk
Prof. Barbara Steinborn
Informujemy, że wszystkie diagnozowane niemowlęta w Polsce standardowo obejmowane są refundowanym leczeniem przy użyciu leku nusinersen. We wszystkich znanych nam przypadkach – a są ich setki – leczenie nusinersenem jest skuteczne i stan leczonych niemowląt stale się poprawia. Z niepokojem obserwujemy poczynania niektórych portali zbiórkowych, które dopuszczają się celowych manipulacji w opisach zbiórek – wbrew faktom, w sprzeczności z wiedzą medyczną, łamiąc zasadę odpowiedzialności społecznej i niejednokrotnie wbrew woli samych rodziców.
Apelujemy do dziennikarzy, aby informacje dotyczące rdzeniowego zaniku mięśni konsultowali z autorytetami medycznymi albo z Fundacją SMA.
Na naszych stronach opisujemy – rzetelnie, w oparciu o materiały od producentów oraz ze zweryfikowanych badań klinicznych – faktyczną skuteczność i bezpieczeństwo poszczególnych leków na SMA.
Podkreślamy, że długofalowym celem Fundacji SMA jest, aby w Polsce były dostępne w refundacji wszystkie leki dopuszczone w Unii Europejskiej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Wspólnie z setkami rodzin SMA doprowadziliśmy do objęcia refundacją nusinersenu – nowoczesnego, skutecznego leku na SMA, mającego cenę katalogową 90 000 euro netto za dawkę. Blisko współpracujemy z firmami prowadzącymi prace nad kolejnymi lekami: terapią genową, risdiplamem, branaplamem i lekami wzmacniającymi mięśnie. Jesteśmy ogromnie zaniepokojeni tym, że mity tworzone wokół leku terapii genowej Zolgensma, w tym wokół jego wartości terapeutycznej, w przyszłości zagrożą objęciu go refundacją w Polsce.
Jednocześnie informujemy, że w świetle posiadanych przez nas informacji nie ma planów zaprzestania refundacji leku nusinersen w Polsce, a regularne renegocjacje cen i związane z tym kolejno wydawane decyzje refundacyjne są częścią standardowych procedur dotyczących zakupu leków w ramach polskiego systemu opieki zdrowotnej.
Źródło: Fundacja SMA
